le notizie che fanno testo, dal 2010

Nuovo farmaco blocca malattia neurodegenerativa simile a quella di Alfie Evans

Scoperto e sperimentato un farmaco innovativo in grado di bloccare la ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), malattia degenerativa simile a quella di cui era affetto piccolo Alfie Evans.

Scoperto e sperimentato già su dei piccoli pazienti un nuovo farmaco in grado di bloccare la ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), malattia degenerativa che porta alla distruzione del sistema nervoso centrale dei bambini.
La CLN2 è una malattia molto rara del sistema nervoso centrale che inizia a manifestarsi nei bambini di 2 o 3 anni di età. A soffrire di una forma di ceriodolipofuscinosi neuronale era anche il piccolo Alfie Evans, morto dopo una lunga battaglia legale tra i genitori ed i medici, che hanno ottenuto di staccare le macchine che tenevano in vita il bimbo di 23 mesi.

I genitori di Alfie Evans avevano chiesto di trasferire il figlio al Bambino Gesù di Roma, proprio dove è stata condotta parte della sperimentazione di questo nuovo farmaco chiamato cerliponase alfa, che sostituisce l'enzima carente nelle persone colpite da CLN2.
Non è ovviamente detto che Alfie Evans si sarebbe potuto salvare, perché la sua malattia gli era stata diagnosticata nel 2016 mentre lo studio del nuovo farmaco, durato 3 anni, ha coinvolto 23 bambini affetti da CLN2 allo stadio iniziale-intermedio.

La sperimentazione internazionale è stata condotta, in parallelo, in 4 diversi Centri: il Centro Medico Universitario Hamburg-Eppendorf di Amburgo (Germania); l'Ospedale Great Hormond Street di Londra (Regno Unito); il Nationwide Children's Hospital della Ohio State University a Columbus (USA) ed appunto l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma che ha preso in carico 6 bambini nel Dipartimento di Neuroscienze e Neuroriabilitazione.

A tutti i bambini dello studio è stato infuso, direttamente a livello cerebrale, l'innovativo farmaco e l'87% dei piccoli che hanno completato il trial non ha subìto il declino motorio e del linguaggio atteso nella naturale evoluzione della patologia.
"Abbiamo documentato che questo farmaco può arrestare la progressione della malattia, ma non ristabilire le condizioni neurologiche originarie del bambino" precisa Nicola Specchio, responsabile di Epilessie rare e complesse del Bambino Gesù. "Per garantire ai pazienti una qualità di vita ottimale è quindi fondamentale la diagnosi precoce" specifica il ricercatore.

Oltre ai bambini inseriti nella sperimentazione, attualmente al Bambino Gesù vengono seguiti altri 12 pazienti con CLN2 visto che la terapia ha già ottenuto l'approvazione della Food and Drug Administration e dell'Agenzia europea del farmaco. Tra questi anche una piccola di 2 anni che non ha ancora sviluppato i sintomi della malattia. I medici stanno quindi monitorando gli effetti della terapia nella speranza che i sintomi non si presentino affatto nel corso della crescita.

© riproduzione riservata | online: | update: 03/05/2018
• DALLA PRIMAPAGINA:
• POTREBBE INTERESSARTI:
• LE ALTRE NOTIZIE:
social foto
Nuovo farmaco blocca malattia neurodegenerativa simile a quella di Alfie Evans
Mainfatti, le notizie che fanno testo
Questo sito utilizza cookie di terze parti: cliccando su 'chiudi', proseguendo la navigazione, effettuando lo scroll della pagina o altro tipo di interazione col sito, acconsenti all'uso dei cookie. Per saperne di piu' o negare il consenso a tutti o ad alcuni cookie fai clickQUICHIUDI