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Leucemia curata con cellule OGM: riprogrammate per combattere tumore

Prima sperimentazione in Italia di terapia genica o immunoterapia per combattere la leucemia linfoblastica acuta. Ad un bambino di 4 anni è stato infuso un farmaco biologico realizzato manipolando i geni del suo sistema immunitario, per renderli capaci di attaccare il tumore.

Un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta è stato curato all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma manipolando i geni del suo sistema immunitario per renderli capaci di riconoscere e attaccare il tumore. Il bimbo aveva già avuto 2 ricadute (recidive) di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno (allogenico).
Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesù, il piccolo paziente sta invece bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono infatti più presenti cellule leucemiche.

"È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo" specifica il prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica che ha guidato il team di ricercatori del Bambino Gesù.
Quella del bambino era una leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell'età pediatrica (400 nuovi casi ogni anno in Italia). Se la terapia con cellule geneticamente modificate funzionasse, molte prospettive si aprirebbero.

Finora, il bimbo è stato però il primo paziente italiano curato con questa innovativa tecnica nota come terapia genica o immunoterapia, all'interno di uno studio accademico promosso dal Ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC.

Nel dettaglio, i medici ed i ricercatori hanno prelevato i linfociti T del bambino (le cellule fondamentali della risposta immunitaria) e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado - una volta reinfusi nel paziente - di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.

La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012 negli Stati Uniti e da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), l'agenzia del governo statunitense che si occupa di regolamentare i medicinali immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall'industria farmaceutica.

In realtà, il farmaco biologico infuso nel bambino italiano differisce da quello americano. I ricercatori del Bambino Gesù per realizzare il percorso di modificazione genetica hanno prima di tutto utilizzato una diversa piattaforma virale per la trasduzione delle cellule. Inoltre, nella sequenza genica c'è stato anche l'inserimento della Caspasi 9 Inducibile (iC9), una sorta di gene "suicida" attivabile in caso di eventi avversi, in grado di bloccare l'azione dei linfociti modificati (questi infatti potrebbero "impazzire" ed attaccare improvvisamente le cellule sane).

Anche se definita "rivoluzionaria" la terapia genica a base di CAR-T non è esente da possibili effetti collaterali. "Certamente siamo in una fase ancora preliminare, che ci obbliga ad esprimerci con cautela" ammette il prof. Locatelli, evidenziando comunque come "l'infusione di linfociti geneticamente modificati per essere reindirizzati con precisione verso il bersaglio tumorale rappresenta un approccio innovativo alla cura delle neoplasie e carico di prospettive incoraggianti".

Ed infatti, l'Officina Farmaceutica del Bambino Gesù ha completato la preparazione delle cellule OGM per un adolescente affetto dalla stessa malattia, la leucemia linfoblastica acuta, mentre è in corso la preparazione di CAR-T anche per una bambina affetta da neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell'età pediatrica.

"Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie. E' la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti" sottolinea infatti il prof. Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. "Il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, - conclude - con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l'atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia".

© riproduzione riservata | online: | update: 01/02/2018

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